首都医科大学附属北京友谊医院开出首日处方 1型发作性睡病迈向“对因治疗”新阶段

近日，武田旗下神经科学领域创新药物奥泽悦®（通用名：奥普雷顿片，规格：0.5mg、1mg、2mg）全球供货正式开启。供货首日，首都医科大学附属北京友谊医院正式开出首日处方，标志着这一创新疗法从“获批上市”迈向“患者可及”，为1型发作性睡病患者带来了新的治疗选择。

（配图：首都医科大学附属北京友谊医院开出奥普雷顿片处方）

作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。

靶向核心发病机制，为1型发作性睡病患者带来全新对因治疗选择

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约为70万，其中1型发作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）约占75%-80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，并带来贯穿24小时的疾病负担：日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。值得关注的是，NT1长期睡眠-觉醒失稳及相关共病，使患者同时面临认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，以及肥胖、代谢异常、心脑血管和其他睡眠障碍等多系统健康挑战，甚至可能增加驾驶事故、猝倒相关损伤等安全风险，从而影响学业完成、职业发展、人际交往和家庭生活。

在此次首批用药患者中，35岁的王先生长期受到日间过度思睡、猝倒以及夜间睡眠问题的困扰，其日常生活持续受到影响。作为1型发作性睡病患者，其症状贯穿日间与夜间，疾病负担涉及多个方面，日常功能和生活质量均面临显著挑战。而奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，有望同时改善日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠等多方面症状，并进一步帮助患者改善日常功能和生活质量。FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球III期临床研究显示，经过12周治疗，与安慰剂相比，接受奥普雷顿片治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒也得到显著改善。同时，患者日间及夜间整体症状均得到改善，在保持注意力、日常生活功能和生活质量等方面亦表现出积极获益。这意味着，创新治疗有望为患者重拾学习、工作和生活节奏带来更多可能。

首都医科大学附属北京友谊医院神经内科主任医师脱厚珍表示：“1型发作性睡病是一种需要长期管理的慢性神经系统疾病，不仅影响患者的睡眠与觉醒功能，还可能对其身心健康、学习工作及社会生活产生持续而深远的影响。长期以来，临床治疗主要以缓解日间过度思睡、猝倒等症状为主，部分患者需要联合使用多种药物，仍面临症状控制不充分、长期疾病管理困难等挑战。随着靶向食欲素信号通路的创新药物进入临床应用，1型发作性睡病的治疗迎来了新的突破。这类药物通过激活食欲素2型受体，针对疾病核心病理生理机制发挥作用，为改善患者日间过度思睡、猝倒及其他相关症状提供了新的治疗选择，也标志着1型发作性睡病的治疗正逐步从传统的症状管理向靶向核心发病机制的精准治疗迈进。未来，我们期待通过创新治疗手段与规范化、个体化的长期管理相结合，进一步改善患者的生活质量，帮助他们更好地回归学习、工作和社会生活。”

早识别、早诊断，是患者开启规范治疗的第一道关口

创新疗法进入临床，为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，首先要跨过疾病认知和诊断两道关口。一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。

此次首方患者王先生在大学期间便已出现相关症状，此后曾辗转多家医院、尝试多种治疗方式，直至35岁才最终明确诊断，从症状出现到确诊历时10余年，1型发作性睡病患者的发病年龄通常在10—20岁之间，恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要节点。这段被延误的时间，往往横跨儿童青少年求学、性格塑造和社会能力发展的关键阶段。疾病若长期未被及时诊断，不仅意味着治疗时机的延后，临床症状也将严重影响患者的学习、生活和社会功能，导致患者无法接受正常教育、就业困难、收入降低、失去升职机会等，对人生发展的多个阶段带来持续且不可逆的影响。

脱厚珍主任强调：“发作性睡病起病年龄多集中于儿童青少年及青年时期，由于公众对疾病的认知不足，加之临床表现容易与其他睡眠障碍或精神心理疾病相混淆，部分患者存在诊断延迟甚至误诊的情况。因此，提高公众及医务人员对发作性睡病的认识，促进疾病的早期识别、准确诊断和规范治疗尤为重要。当出现持续或反复发作的、难以控制的日间过度思睡，尤其是在大笑、兴奋等情绪诱发下出现突发性肌张力下降、肢体无力甚至跌倒等表现时，应高度警惕发作性睡病的可能，及时前往专业睡眠医学中心就诊，并结合临床表现及相关睡眠监测检查进行综合评估。通过早期诊断、规范治疗和长期随访管理，有望减轻疾病对患者学习、工作及生活的影响，帮助患者获得更好的长期预后和生活质量。”

完善专科诊疗与多层次保障，助力患者长期获益

从中国率先获批到全国首批处方落地，是创新疗法可及的第一步，进一步推动诊断标准化并加强专业人才培养，是缩短诊断延迟、让患者尽早进入规范治疗路径的基础。

首都医科大学附属北京友谊医院神经内科实行西城、通州、顺义三个院区同质化管理，设有睡眠障碍、帕金森病及运动障碍、脑血管病、认知障碍、神经心理及慢性疲劳等多个亚专业组，形成了多学科协同、亚专业特色鲜明的诊疗体系。依托神经内科睡眠中心，科室持续推进睡眠障碍疾病的规范化诊疗与临床研究。作为北京地区规模较大的多导睡眠监测中心之一，睡眠中心拥有专业的医师和睡眠监测技师团队，具备较为完善的睡眠监测、疾病评估及综合诊疗能力。同时，科室是中国医药教育协会睡眠障碍专业委员会主任委员单位，在睡眠医学领域积累了丰富的临床经验。未来，科室将继续发挥睡眠医学专科优势，推动发作性睡病等睡眠障碍疾病的早期识别、精准诊断、规范治疗和长期随访管理，为患者提供更加专业、优质的医疗服务。

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