首页资讯医保决策重大变化！国内首次提出“探索真实世界数据支持医保决策并建立指导原则”

医保决策重大变化！国内首次提出“探索真实世界数据支持医保决策并建立指导原则”

来源：泰然健康网时间：2024年12月26日 09:31

国家医保局相关司局负责人曾在2021年国家医保目录调整后受访时表示，「（目前）专家评审依靠的多是药品临床试验阶段收集的资料。在将来的工作中，将鼓励企业开展药品真实世界研究，在目录调整中将更多依靠真实世界研究数据。」

此前，已有国家医保局牵头将真实世界研究用于集采中选药品疗效评估的先例。该研究结果为集采仿制药产品的疗效和安全性提供了循证医学证据，解答了老百姓一直以来关于「仿制药能否与原研药同质同量？」的担忧。

但这仍停留在政策评估的阶段。医保决策想要纳入真实世界证据，尚面临一系列挑战。

国家医保局规划财务和法规司副司长，海南省医保局党组成员、省医改办副主任朱永峰告诉健康界，这主要包括两大难点：

第一，作为制度探索与创新，采用真实世界数据辅助医保决策缺乏可借鉴的模式与经验。如何建立起科学、公平、合理、严谨的评价体系，是对医保部门的一大考验。

第二，数据来源的问题。开展高质量的真实世界研究，关键是高质量的数据。虽然全国统一的医保信息平台可以为研究提供数据基础，海南省也是全国首个通过国家平台验收的省份，但这些数据能否符合标准？还有待考量。

在此背景下，作为国内率先启动真实世界研究医保应用技术标准、行业规范和应用指南探索的省级医保部门，海南省医疗保障局联合乐城先行区管理局于近日共同主办「真实世界数据支持医保决策专家座谈会」。

该会议在我国医药行业内首次旗帜鲜明地提出「探索真实世界数据在医保决策领域应用并建立相关的指导原则」，这意味着「推动真实世界数据辅助医保决策」迈出了关键一步。

医保决策为何需要真实世界研究？

一直以来，随机对照试验（RCT）被认为是评价药物安全性和有效性的「⾦标准」，被药监和医保部门广泛采用。

但RCT有不能充分代表目标人群（老人、小孩、孕妇）、难以在特定疾病领域（罕见病）实施、需要高昂时间和金钱成本（10年，10亿美金）的局限性。（《DRG/DIP下医院面临重大机遇！专家：这一方式可支持卫健委、医保局决策》一文有详述）

在2021年国家医保药品目录调整工作中，在原有评审维度的基础上，国家医保局构建了包含安全、有效、经济、创新及公平5个维度的评审指标体系，为实现医保药品价值购买提供技术支撑。在此背景下，传统的仅以临床试验为基础支持医保决策的方式，局限性凸显。

四川大学华西医院中国循证医学中心主任、海南省真实世界数据研究院副院长孙鑫告诉健康界，这主要由于传统临床试验的疗效和安全性评估与医保决策的实际需求存在差异。尤其是临床实验多是「基于特定人群的短期效果评价」，用于医保决策时会存在证据不充足、不充分的问题。

「例如临床试验无法反映患者用药后，因并发症、不良作用等带来的额外医疗消耗。此外医保决策关注的临床应用情况、治疗模式、疾病负担等维度，也很难从临床试验中获取。」孙鑫进一步解释。

而真实世界研究（RWS/RWR）是与RCT互补的「B面」，可用于评估药品在真实临床环境中的使用情况及潜在获益-风险，进而辅助药监、临床与医保决策。

「真实世界数据是天然适用于医保决策的。」孙鑫介绍，一方面，真实世界数据源自临床医疗，足以满足临床决策的需求；另一方面真实世界数据广泛的数据维度，可以解决医保关注的问题。

国家医保局医药服务管理司副司长李淑春总结，真实世界数据研究是循证决策的新兴前沿学科，也是支持医保决策进行科学监管的重要手段，在支持医保目录调整、支付方式改革、药品和耗材准入后监测评价等方面具有重要的现实意义。

医保的价值购买

借助真实世界研究如何实现？

国家医保局成立之初，就提出了「以价值为导向的战略性购买」的理念——医保购买的不仅仅是当下的「值」与「不值」，而是买未来中国医疗的「强」与「不强」。

正因如此，近年来的国家医保谈判中，价格高昂的临床必需药也有了坐上谈判桌的机会。

不过，基本医保「广覆盖、多层次、保基本、可持续」的特征和医疗服务供需无限性的现实之间存在矛盾。为此，医保基金需要发挥「指挥棒」作用，找到最合适的购买决策。

「真实世界数据研究是实现医保价值购买的重要政策工具，对提高医保购买能力有重要的提升和帮助。」朱永峰对健康界表示。

早在2007年，国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）就强调真实世界数据对于医保准入与支付决策的价值。现今，美国、英国、加拿大等发达国家都有借助真实世界证据辅助医保决策的探索。

据健康界了解，我国曾在医保药品准入后评估及医疗器械医保准入方面展开过探索。2016年，中山大学药学院医药经济研究所完成了对创新医疗器械Willis®的基于真实世界数据的成本效果研究。

结果显示，相比于传统治疗方法（金属弹簧圈）， Willis®治疗大于0.7cm的动脉瘤更具成本效果。基于上述研究证据，2016年5月，上海市将 Willis®纳入颅内动脉瘤患者医疗费用的医保报销。

2017年，苏州大学附属第一医院血液科对治疗慢性髓性白血病（CML）的靶向药物格列卫和达希纳展开基于真实世界数据的卫生经济研究，以评估药品纳入医保支付范围后的效果。

结果显示，随着靶向治疗的广泛使用，虽然平均医疗支出增加了58264元，但社会总成本包括患者和看护者的劳动力损失减省了99565元。也就是说将上述两款药物纳入医保报销，节省了治疗CML的社会总成本。

不过，全国范围内，真实世界研究辅助医保决策尚未形成公认路径，且相比于RCT，真实世界数据有结果偏倚、存在混杂因素的局限性，亟待政策依据与行业共识的建立。

率先开展

海南贡献了哪些经验？

在推动真实世界研究应用方面，海南省一直走在中国乃至世界前列。

2019年起，在国家药监局指导下，海南省药监局依托博鳌乐城国际医疗旅游先行区率先启动临床真实世界数据应用试点工作，并将试点经验和方法总结上升为制度成果，发布了多个药品、医疗器械临床真实世界数据研究相关指导原则和技术规范。

制度创新下，全球创新药械进入中国的时间成数倍缩短，医药企业参与积极性大大提高。海南省医疗保障局党组书记、局长兼乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁介绍，迄今为止，已有24款特许药械（10款药品、14款医疗器械）纳入博鳌真实世界研究试点，且有9款已通过乐城真实世界数据辅助临床评价获批上市——产品从申请到注册上市，最快耗时不足半年，比传统评审方法注册周期缩短7倍以上。

这一成功路径，让海南省医保局看到了挑战与机会。

朱永峰对健康界表示，创新药械通过真实世界研究加快了在中国的上市审批速度，让老百姓能及时用得上优质创新药。

但老百姓能不能用得起？费用如何负担？还是个待解题。因此，海南省医保局希望充分利用试点改革成果，探索利用真实世界数据研究用于医保准入的新路径。

据贾宁介绍，未来海南省将从「省级探索」和「服务国家」两个层面分别展开真实世界研究辅助医保决策相关探索：

在省级探索层面，一是试点真实世界证据支持民族药、医疗机构制剂、中药饮片省级医保准入工作，从这一小切口探索医保准入创新的大文章；二是开展集采药品落地后，基于真实世界研究的后评估工作。

在服务国家的层面，一是探索真实世界数据用于乐城特许药械医保准入评价工作；二是探索真实世界证据对药品新适应证的医保准入评估。

「过去，我国的药品评估都在沿用国际已有的办法、思路和理念。真实世界研究作为一套全新的评判体系，在国家有关部门大力支持下，已经处于世界同步乃至领先地位。这对未来中国药品走向国际市场提供了重大的支撑与帮助。尤其是对中医药产业，我个人认为意义重大。过去，中医药很难用西医理念评判，因此走向世界举步维艰。未来用真实世界研究的标准体系衡量，中医药走向世界就具备了制度支撑。」朱永峰对健康界表示。

目前，乐城管理局也在积极争取国家药监局的支持，先探索真实世界证据支持药品适应证拓展路径，而后为推动新增医保适应证提供数据支撑。

为实现上述目标，海南省医保局正在集聚真研及医保数据应用方面的专家，增加行业共识，并委托有关科研机构研究真实世界数据支持医保决策应用的指导原则、技术规范和行业标准。

对此，国家医保局医药服务管理司副司长李淑春表示，国家医保局将大力支持乐城先行区临床真实世界数据应用试点工作，并积极推动真实世界数据用于医保决策管理。

健康界了解到，相关指导原则与技术规范最早或于2023年上半年问世。健康界将保持持续关注，也欢迎有志于此的人士联络健康界共襄盛举。

参考资料：

1.国家医保局相关负责同志就2021年目录调整工作接受记者采访，2021年12月7日，国家医保局

2.国家医保局相关负责同志就2021年目录调整工作接受记者采访

3.药效一致！仿制药替代原研药进程加速，国采降价不降质，2021年6月9日，健康界

4.推动真实世界数据支持医保决策，海南这场会议很「前沿」，2022年11月22日，海南省医保局，

6.重新认识真实世界研究，2017年2月，中国循证医学杂志，孙鑫等

7.真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试⾏），2020年1月3日，国家药监局

8.真实世界医疗大数据库的建立及其在医院管理、临床诊疗、合理用药、医保精细化管理中的应用，2019年第14卷，医疗大数据，宣建伟等