AI 杀入医药界，一日两登 Nature，已发现 3 种抗癌药…

留给新 AI 的名字，似乎已经不多了。

对今天的 AI 科研工具而言，任务早已不是辅助查文献——而是比人类更快地锁定靶点、筛选候选药物，乃至发现全新的疾病机制。

就在上周，两个「AI 科学家」同时亮相，研究成果发表于 Nature。

AI 仅花了 2.5 个月，发现眼病新药

FutureHouse 研发的 Robin，是全球首个覆盖实验生物学全流程的多智能体 AI 系统。

它由三个分工明确的智能体组成：Crow 负责快速文献检索，Falcon 负责深度综述与评估，Finch 负责实验数据分析。

图源：arxiv.org

研究团队交给 Robin 的第一个任务，是为干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）寻找潜在治疗方案。dAMD 是发达国家不可逆视力丧失的重要原因之一，目前临床选择仍然有限。

Robin 首先进行了广泛的文献检索，提出一个初始假说：增强视网膜色素上皮细胞（RPE）的吞噬功能，可能具有治疗价值。

RPE 细胞承担着清理代谢废物的重要功能。一旦其吞噬能力下降，废物无法被及时清除，就可能进一步损伤感光细胞。

随后，Robin 经过多轮迭代，开始筛选候选药物。

在第二轮测试中，一个新的候选药物出现了：Ripasudil。这是一种已经用于眼科临床的 Rho 激酶（ROCK）抑制剂，目前主要用于青光眼治疗，此前从未被提出用于 dAMD 治疗。

此外，Robin 还提出了另一个候选物——与昼夜节律调控相关的隐花色素蛋白稳定剂 KL001。

不过，找到候选药物只是第一步。真正关键的是：为什么它们有效？

在后续机制探索中，Robin 提出并分析了一项 RNA-seq 实验，结果显示 ABCA1 出现上调。ABCA1 是一种脂质外排泵，可能成为 dAMD 治疗中值得进一步研究的新靶点。

图源：Nature

不难发现，Robin 不只给出一个药名，而是试图将「候选药物—细胞功能—分子机制—新靶点」串成一条完整链路。

论文正文中的所有假设、实验方向、数据分析和图表，均由 Robin 自主生成。人类科学家负责执行实际实验，而知识框架搭建与研究决策推进，则由 AI 驱动。

效率也同样惊人，AI 用不到 2 小时，筛出眼病候选药方向。

如果全部由人类专家完成，同等工作量平均需要 872 至 937 小时，相当于连续工作近四个月。

从构思 Robin 到论文投稿，整个项目也只用了 2.5 个月。

谷歌推出 AI 科学家，独立提出研究假说

与 Robin 不同，谷歌 DeepMind 推出的 AI 科学家 Co-Scientist 主要是帮助科学家提出更好的研究假说。

可以把它理解为一个虚拟科研小组，一个智能体抛出假设，另一个指出漏洞，第三个比较哪个方案更值得验证，最后合力打磨最有潜力的方向。

图源：Google DeepMind

Co-Scientist 在 AI 内部模拟的，正是这个过程。

研究团队将其用于三个方向：

1、癌症老药新用

Co-Scientist 从 2300 种已获批药物中筛选急性髓系白血病（AML）的候选药物，并选出 5 种进行体外验证。

Binimetinib（MEK1/2 抑制剂）、Pacritinib（JAK2 抑制剂）和 Cerivastatin（他汀类药物）均表现出显著的白血病细胞抑制活性，为复发/难治性 AML 患者提供了新的治疗线索。

2、肝纤维化新靶点发现

Co-Scientist 识别出三个候选靶点，其中两个在人类肝脏类器官中展现出抗纤维化活性与肝细胞再生能力，且未表现出细胞毒性。

其中一个有效药物 Vorinostat 已获 FDA 批准用于另一癌症适应症，老药新用的路径由此被打开。

3、抗生素耐药机制推演

在不提供任何已发表文献的条件下，Co-Scientist 仅用两天时间，便独立推导出「衣壳形成型噬菌体诱导染色体岛」（cf-PICI）跨物种传播的机制。

这一机制与另一独立团队后来发表于 Cell 的实验结果高度吻合。而在 Co-Scientist 完成推导时，那篇论文尚未完成同行评议。

图源：arxiv.org

AI 科学家来了，但还不是「无人实验室」

Robin 与 Co-Scientist 共同指向同一个趋势。

AI 正在进入科研的核心环节——提出问题、寻找机制、设计实验方向、分析结果、生成下一轮假设。

但这不意味着科学家会被取代，Robin 的实验仍由人类执行，Co-Scientist 的假说仍需专家审查与湿实验验证。

这两篇 Nature 论文真正揭示的，是科研分工正在重构。

AI 承担大量重复性、搜索式、组合式的工作，如读文献、筛方向、提候选、析数据。

人类科学家则更集中于判断哪些问题重要、哪些结果可信、哪些方向值得继续押注。

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