首页资讯洛美他派——目前全球唯一口服MTP抑制剂在华获批，用时不到六个月

洛美他派——目前全球唯一口服MTP抑制剂在华获批，用时不到六个月

来源：泰然健康网时间：2026年02月02日 10:11

【2026 年 1 月 30 日，中国上海】骐骥迎春，万象启新，凯西中国宣布，其全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批「临床急需境外新药名单」的品种，并被纳入「优先审评」通道，从受理到获批不到六个月，充分彰显了「中国速度」和对 HoFH 患者的关爱，让他们可以尽早用上全球创新药。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病，在中国估计患病人数为 5,000 人。HoFH 患者大多从小皮肤上就有「黄色瘤」，这是因为他们天生清理「坏」胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的 LDL-C 水平便显著升高，最高可达正常人的 10 倍。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的「定时炸弹」，在20 岁前就有可能遭遇死亡，心血管相关死亡占 85.7%。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。

由于 LDL-C 的「清理通道」天生就缺失或存在缺陷，即便联用多种降脂药物，仍有约 95% 的 HoFH 患者无法将 LDL-C 降到安全范围，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险。洛美他派的获批，将有望为中国 HoFH 患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。

从「事后清理」到「源头减少」——一条不依赖「清理通路」的全新治疗路径

洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批「临床急需境外新药名单」的品种，列为临床急需的原因是：「……由于该类患者基线血脂水平特别高，现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求，故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确。」关键 III 期临床试验及多项真实世界研究证实，在常规降脂治疗基础上联合洛美他派治疗，可使 HoFH 患者的 LDL-C 水平进一步降低 40%~60%，超过 50% 的患者能够实现 LDL-C 水平<100 mg/dL (2.6mmol/L)；并有助于使 HoFH 患者的主要心血管事件（MACE）风险降低＞65%，预期寿命延长＞11 年。

洛美他派的不同之处在于其并非清除血管内过多的「坏胆固醇」，而是从肝脏与肠道的「源头」减少「坏胆固醇」的生成，为常规降脂疗法反应不佳的 HoFH 患者开辟一条全新的治疗路径。洛美他派每日一次口服给药，也为长期管理提供了便利。截至 2024 年 7 月 31 日，全球已有累计超过 2,200 例患者接受过洛美他派治疗。

不仅是「中国速度」的新药，更是一份「与中国 HoFH 患者同行」的长期承诺

从受理到获批的「中国速度」，映照出对 HoFH 患者生命期盼的诚意回应与迅疾担当。这不仅仅是一粒药，更是一份郑重承诺：中国 HoFH 患者从未被遗忘，治疗的空白正在被填补。

凯西中国总裁兼总经理邓浩青女士表示：「每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，洛美他派能在中国迅速获批，为 HoFH 患者带来了突破性治疗选择。这既承载着全球智慧，更寄托着中国 HoFH 患者的深切期盼。国家对创新药审批的积极支持态度，也极大鼓舞了我们加速引入更多全球领先的治疗方案，服务更多中国罕见病患者，改变他们的生命轨迹。」

洛美他派的获批是凯西中国深耕罕见病领域的重要里程碑之一。未来，凯西中国将持续与卫生、医保、慈善、及社会各界力量携手，继续倾听患者声音，共建共创贯穿罕见病患者诊断、治疗、管理与保障的全生命周期解决方案，让每一项科学突破，皆能化作照亮患者生命的切实希望之光。

来源：亿欧网

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