中国细胞治疗迈入国家战略新阶段：士泽生物XS411获国家科技重大专项支持，帕金森病攻关项目全面启动

我国通用型iPSC衍生细胞治疗重大脑疾病正式进入国家科技重大专项时代。

2026年6月30日，由士泽生物医药有限公司牵头承担的国家科技重大专项——“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病”项目启动会在北京举行。

这是我国首个聚焦通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病的国家科技重大专项，项目正式启动，标志着我国在重大神经系统疾病细胞治疗领域实现了从关键技术突破、注册临床验证到国家战略布局的重要跨越，也意味着我国原创iPSC细胞治疗正式迈入国家重大科技攻关新阶段。

当前，细胞治疗正成为全球生物医药竞争最活跃、最具战略价值的前沿领域之一。围绕iPSC衍生细胞治疗，美国、日本等国家持续加大布局，积极抢占未来产业制高点。此次国家科技重大专项正式实施，不仅体现了国家对重大神经系统疾病创新治疗的高度重视，更彰显了我国以国家战略科技力量推动原创创新药研发、加快培育未来产业新优势的坚定决心。

国家科技重大专项落地，彰显我国布局未来细胞治疗产业的战略高度

国家科技重大专项是我国科技创新体系中层级最高、影响力最大的科技计划之一，聚焦国家重大疾病防治需求和关键核心技术攻关，是推动高水平科技自立自强、建设科技强国的重要战略抓手。

帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，也是人口老龄化背景下面临的重要公共卫生挑战。我国现有患者数量已位居全球第一，并仍保持持续增长趋势，预计到2050年患者人数将突破1000万。长期以来，现有药物治疗和脑深部电刺激（DBS）等治疗方式主要以改善症状为主，尚无法逆转多巴胺能神经元持续退变，也难以真正改变疾病进程。因此，开发能够实现神经功能重建、从疾病机制层面进行干预的新型治疗手段，始终是国际神经科学领域最具挑战性的科学命题之一。

近年来，iPSC衍生细胞治疗因兼具再生医学和精准治疗优势，被认为是最有希望改变帕金森病治疗格局的新一代创新疗法。作为本项目牵头单位，士泽生物能够承担这一国家重大科技任务，并非偶然，而是源于多年来持续深耕iPSC衍生细胞治疗领域所形成的原创技术积累和产业化实力。

士泽生物一直聚焦重大中枢神经系统疾病，坚持自主创新，围绕通用型iPSC衍生细胞治疗构建了覆盖细胞重编程、基因编辑、定向分化、GMP规模化生产、质量控制、注册临床及产业化开发的完整体系，是国内最早实现通用型iPSC细胞药全链条布局的创新企业之一。

截至目前，公司已围绕帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亚急性期脊髓损伤（SCI）等建立了国内领先的产品管线，累计获得九项中国和美国IND批准，持续刷新我国iPSC衍生细胞治疗产业化进展。

XS411：我国原创通用型iPSC衍生细胞新药迈向临床转化的重要里程碑

作为本次国家科技重大专项的核心产品，XS411细胞注射液是士泽生物自主研发的异体通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗产品，也是我国在帕金森病细胞治疗领域具有代表性的原创创新成果。

与目前以药物改善症状为主的传统治疗方式不同，XS411采用"对因修复"的治疗理念，通过移植健康的多巴胺能神经前体细胞，重建受损神经环路，恢复多巴胺能神经功能，力求从疾病发生机制层面改善疾病进程，而不仅仅局限于症状控制。这一治疗理念代表了国际帕金森病治疗的重要发展方向，也被认为是再生医学在神经退行性疾病领域最具潜力的突破路径之一。

更值得关注的是，XS411采用的是国际领先的异体通用"现货型"（Off-the-Shelf）技术路线。相比传统自体细胞治疗需要"一人一制备"、生产周期长、成本高、难以规模化推广等局限，通用型细胞治疗能够实现标准化生产、质量一致性控制以及规模化供应，更符合未来创新药产业化的发展方向，也更有望让更多患者真正受益。

目前，XS411已取得一系列具有里程碑意义的重要进展。监管方面，XS411率先实现中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）"双IND批准"，充分体现了中美监管机构对其研发质量、产品创新性和临床开发方案的认可，也标志着我国原创iPSC衍生细胞治疗产品开始同步进入全球创新药开发体系。

国家神经疾病医学中心、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授作启动会报告

启动会上，国家神经疾病医学中心主任、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授分享了XS411Ⅰ期临床研究最新进展。核心疗效方面，多例受试者植入干细胞后随访显示，关期MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的开期时间以及日常生活质量评分等均较移植前有显著改善。安全性方面，所有已给药患者未出现与移植干细胞相关的不良事件。通过分子影像检查等客观指标显示iPSC衍生细胞脑移植后已经定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。

目前，XS411细胞注射液已进入全国多中心Ⅱ期临床研究阶段，采用了国际上广泛认可的PROBE 临床研究设计，即前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估设计。既有助于提高研究的科学性与规范性，也能够在更加贴近真实临床诊疗场景的基础上，系统评估 XS411 细胞注射液改善患者运动症状的潜力，并持续观察其安全性与耐受性。

随着临床研究不断推进，XS411有望成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病创新药，为我国重大脑疾病细胞治疗实现历史性突破提供重要支撑。

同时，XS411细胞注射液也正由国家神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院牵头，开展针对早发型帕金森病的注册临床试验。该项目是脑科学与类脑研究国家科技重大专项“帕金森病等运动障碍性神经疾病致病机制与干预治疗研究“的重要组成部分，已由华山医院由神经外科陈亮主任团队顺利完成首例受试者的微创立体定位注射细胞移植给药，是中国首个采用随机双盲对照设计的临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床I/II期试验项目。

国家战略科技力量联合攻关，打造我国细胞治疗创新高地

启动会汇聚了我国细胞治疗、神经科学及再生医学领域的重要专家力量，王拥军院士、裴钢院士、高绍荣院士，刘中民院士等专家分别致辞，对项目正式启动表示祝贺，并对我国原创iPSC细胞治疗未来发展寄予厚望。

“创新药物研发”国家科技重大专项首席科学家，士泽生物创始人李翔博士作报告

国家科技重大专项首席科学家及项目负责人、士泽生物创始人李翔博士系统介绍了项目整体布局、技术路线、实施方案及阶段性目标。项目课题负责人同济大学生命科学学院贾文文教授、中国食品药品检定研究院李伟主任、北京天坛医院冯涛主任等作大会报告，围绕任务分工、研究基础、工作进展及后续计划进行了汇报。

国家卫生健康委中国生物技术发展中心、中国食品药品检定研究院以及北京市相关主管部门代表共同出席会议，对项目实施方案进行了指导，并围绕关键核心技术攻关、质量体系建设、产业化推进及项目管理提出建议。

国家科技重大专项汇聚创新企业、国家级科研院所、临床医学中心、监管技术机构等优势资源，充分体现了我国集中力量开展原创科技攻关的制度优势，也为推动我国细胞治疗产业高质量发展提供了有力支撑。

未来，随着项目持续推进，我国有望诞生首个自主研发的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药，推动我国在重大脑疾病细胞治疗领域实现从关键技术突破到产业化应用的重要跨越，为数百万帕金森病患者带来新的治疗希望。

附：XS411细胞注射液治疗原发性帕金森病临床招募咨询及出诊时间

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